AI在医药领域前景广阔
作者：微信文章在过去的几年里，制药公司一直在稳步将AI整合到临床开发的许多方面。如今，AI 的影响从实验室到临床及更广泛的领域都已显现。
根据塔夫茨药物开发研究中心（Tufts CSDD）的一项调查，三分之一的受访者报告已部分或全面实施 AI 以支持临床试验的规划、设计、执行和监管提交。根据同一项调查，使用 AI 在临床试验实施任务和活动中平均节省了 18% 的时间。
自2015年以来，已有75种通过AI发现的分子进入临床，截至2023年，其中67种仍在进行试验。2023年出现了一个具有里程碑意义的时刻，Insilico Medicine 治疗特发性肺纤维化（IPF）的候选药物 INS018_055 成为首个由生成式 AI 发现和设计并进入II期临床试验的药物。
麦肯锡确定了12个用例，展示了AI在显著提高临床开发的质量、速度和效率方面的能力。这些用例显示，通过引入AI，成本降低，入组加速，成功率提高。
谨慎使用AI
塔夫茨CSDD的调查对象表示，更多成功的实施和用例将有助于推动AI的采用。然而，这并未完全绕过阻碍AI在医药领域采用的独特挑战。
一个最大的障碍是担心AI可能暴露敏感的患者数据。公司部分通过采用匿名化和去标识化、数据掩蔽和假名化来降低这一风险，在数据集用于AI应用之前从其中移除个人身份信息。此外，基于去标识化数据训练的模型也受到进一步保护或加密，以进一步保护患者层面的数据。例如，可以通过使用代理（如年龄）来避免使用更敏感的数据点（如出生日期）。
另一个问题是用于训练AI驱动模型的数据质量参差不齐。在临床开发中，基于不良数据训练的AI模型会增加预测错误，并进一步延迟试验时间表。因此，公司确保数据来自具有强大数据管理实践的可信来源至关重要，同时在用于训练AI模型之前进行必要的质量保证和转换。
当数据中存在人为偏差时，无论是有意还是无意地倾向于某一答案或结果，如果AI模型基于有偏差的数据构建或训练，它可能会在结果中延续这些偏差，加剧现有的不平等。在一项研究中，当研究人员故意用有偏差的数据训练AI助手时，助手的诊断准确性下降了11.3%。
IBM表示，必须在每个数据处理步骤中建立对偏差的意识，并且持续使用真实世界的数据进行监测和测试，可以在偏差嵌入AI模型之前发现并纠正。例如，种族或民族等数据点仅应在协议从流行病学角度具有限制性时用作数据过滤器来识别符合条件的参与者。实际上，这些数据点不应作为临床试验运营指标的预测因子，而应基于更客观、可测量且更具流行病学相关性的标准，如诊断等。
制药公司还需要确保其合规工具符合标准，以确保其AI应用保持在监管范围内。鉴于一些监管指南（如FDA的“良好机器学习实践”）落后于AI的快速发展（例如生成式AI的普遍使用），这可能具有挑战性。使用最新且全面的合规工具来评估、塑造和监测数据及AI模型将为AI提供稳固的监管保障。
前景光明
2025年，医药行业将继续拥抱AI，公司可能会在开发过程的每个阶段采用AI。根据Fairfield Market Research的预测，到2030年底，全球医药AI市场收入将超过44.5亿美元，2023年至2030年的复合年增长率（CAGR）为19.1%。
这种AI的部署可能会得到新上任的特朗普政府的鼓励，该政府从一开始就明确了其对AI的立场。特朗普总统上任后不久，便宣布了OpenAI、Oracle和软银之间价值5000亿美元的合资企业，该合资企业将投资于AI基础设施。在宣布这一消息时，Oracle首席执行官拉里·埃里森（Larry Ellison）表示，该项目的一部分将与数字健康记录相关联，并宣扬了AI在开发癌症等疾病新疗法方面的潜力。
2025年，制药公司将使用AI技术的一些方式包括筛选化合物并评估其流行病学适用性和再利用潜力、规划和优化临床试验设计和执行、提高临床试验入组的多样性和包容性，以及简化和增强监管披露流程。
在临床试验规划和优化方面，制药公司将使用AI的一些方式包括预测和规范建模、识别药物候选物和重新定位已批准药物以治疗其他适应症，以及设计和优化临床试验方案。特别是方案设计被视为AI在药物开发中应用的有前途的前沿领域，因为编写试验方案需要大量时间和精力，以及由于方案修正带来的临床试验时间表延迟。
像默克公司（Merck & Co.）这样的公司已经在开发工作流程中使用AI，例如协助和加速医学写作，并打算利用AI代理自动化重复任务，如数据清理或初步分析。
在未来进行临床试验入组时，将有更多制药公司利用AI来提高多样性和包容性，特别是在设计多样化的试验中，以及提高找到符合可接受的纳入/排除标准的患者的几率，以加速临床试验时间表。
例如，强生公司（Johnson & Johnson）不是等待患者参与其试验，而是使用AI来定位拥有适合强生研究药物的合格患者的临床研究地点和研究者。强生还利用数据和AI使临床试验多样化，通过寻找更可能治疗多样化患者的医疗机构，并优先从这些医疗机构招募符合条件的患者。2025年，AI在监管应用中的使用可能会扩大。辉瑞公司（Pfizer）计划使用机器学习驱动的分析来识别政府监管机构可能提出的哪些信息请求，并提前准备这些问题的答案，从而节省数周的对话时间。它还在探索使用AI自动化生产监管机构所需的大量报告和文件。
作者：Luca Parisi
Luca Parisi是Citeline临床分析和数据科学总监，曾获得2022年Citeline创新奖、2023年Norstella全球黑客松奖和2024年Norstella创新奖。他领导一个数据科学家团队，开发和提供行业领先的先进临床分析解决方案和服务，以增强和优化临床试验的规划和执行策略。他拥有临床应用AI博士学位和决策智能方向的AI专业MBA学位。
参考资料：https://medcitynews.com/2025/03/a-bright-future-for-ai-in-pharma/
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