AI竟让药物研发时间缩短90%?Nature子刊:北京协和的“AI药物＂已完成二期临床试验!AI+成发文新风口!
作者：微信文章解螺旋公众号·陪伴你科研的第4072天
AI能不能帮助发文？能帮到什么程度？
昨天，浙江省肿瘤医院联合阿里巴巴达摩院召开发布会，宣布研发出全球首个胃癌影像筛查AI模型DAMO GRAPE，该模型可以在平扫CT影像上对胃部病变进行识别，大幅提高胃癌检出率，而这一成果已经于近日登上国际顶级期刊《Nature Medicine》。
该模型突破传统认知，首次证明平扫CT可替代增强CT用于胃癌筛查，并构建了国际最大规模的多中心数据集（覆盖近10万例影像），攻克了胃部形态变化大、早期病灶隐蔽等技术难题。
这一成果标志着AI在医学影像分析领域进入临床转化新阶段，为癌症早筛提供可规模化推广的解决方案。据测算，若全国推广，每年可避免数十万晚期胃癌病例，推动我国胃癌5年生存率从35.9%向日韩90%水平靠拢。
真是振奋人心的消息！无独有偶，小编在检索近期文献的时候，发现已经有越来越多的文章或多或少使用了AI辅助，其中甚至不乏顶刊。在很多人怀疑、观望的时候，一些勇于创新的大佬已经让AI强大的计算能力和深度学习算法，在大规模数据分析、新药研发、精准医疗等领域的研究中，展现出了巨大的潜力。
在pubmed上搜索AI关键词，2024年的发文数已经突破5万篇，今年才过去一半，就已经有3.6万篇相关文献，破新高指日可待。
而且随着人工智能行业的不断发展，从解决文章中某个具体的小问题，到现在越来越多的研究甚至是基于AI本身的数据处理等能力展开。
AI+医学健康，或许已经成为医学SCI的下一个风口！
今天，看了一堆文献的小编就精选这两个月内国际顶刊上发表的四篇最新高分论文，看看大佬们是如何利用AI产出成果，发表高分文章的，供大家参考学习！
01
新药研发+AI（IF=50.0）
2025年6月3日，由北京协和医院呼吸与危重症医学科领衔的科研团队携手Insilico Medicine（英矽智能）在Nature子刊Nature Medicine（IF=50.0）发表了题为 A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial的论文。论文报道了利用AI发现的治疗特发性肺纤维化的潜在药物TNIK抑制剂Rentosertib的 IIa 期随机双盲对照试验结果。
本研究的最大亮点在于深度融合生成式人工智能技术贯穿药物研发全周期，实现了从疾病靶点的智能发现到新药分子的自主设计与优化，极大提升了研发效率和成功率。具体体现为： • 靶点发现阶段，AI平台整合多组学数据构建疾病网络，精准识别TNIK这一IPF核心致病靶点，突破传统经验依赖，提升靶点挖掘的准确性和全面性。
• 药物设计阶段，生成式AI模型通过变分自动编码器结合强化学习策略，创新性生成满足结合能、药物性及合成可行性多重约束的新颖分子，大规模虚拟筛选替代传统高通量实验，显著缩短研发周期并降低成本。
• 临床阶段，AI辅助建立PK-PD暴露-效应模型，实现剂量精准优化，结合血清蛋白质组学揭示药物机制及生物标志物，推动临床疗效评估从单一指标向多维度分子层面转变，提升临床试验成功率。
• 全链条AI赋能模式将传统药物研发周期缩短至仅需18个月，而原本行业平均耗时10-15年，研发时间缩短90%，为复杂疾病如特发性肺纤维化的精准治疗开辟了创新路径，展示了AI在医学科研和新药开发中的巨大潜力与应用前景。
原文：https://www.nature.com/articles/s41591-024-02796-z
02
影像学+AI（IF=24.1）
2025年4月30日，上海交通大学领衔的国际科研团队在Lancet子刊Lancet Digital Health（IF=24.1）上发表了题为Non-invasive biopsy diagnosis of diabetic kidney disease via deep learning applied to retinal images: a population-based study的论文。开发了一种基于视网膜图像的AI：DeepDKD，以期从视网膜眼底图像中检测糖尿病肾病。
本研究充分体现了AI深度学习在医学影像领域的创新应用，尤其是利用视网膜眼底图像作为非侵入性的生物标志物来检测内脏器官病变的前沿思路。
DeepDKD系统通过大规模预训练和多中心多种族验证，展示了AI模型在跨地域、跨种族群体中的强泛化能力。
此外，结合前瞻性和纵向研究设计，不仅验证了模型的诊断性能，还揭示了其在疾病分类和预后预测中的潜力，推动了AI技术从实验室研究向临床实际应用的转化。
该研究为未来利用眼底影像进行系统性疾病筛查和管理开辟了新路径，具有重要的临床推广价值和科研示范意义。
原文：https://www.thelancet.com/journals/landig/article/PIIS2589-7500(25)00040-8/fulltext
03
CTAC研究+AI（IF=24.1）
2025年5月16日，来自美国加州的科研团队在Lancet子刊Lancet Digital Health（IF=24.1）上发表了题为AI-based volumetric six-tissue body composition quantification from CT cardiac attenuation scans for mortality prediction: a multicentre study的论文。开发了一种通过分析CTAC图像测量胸部成分的体积的AI，从而探寻几种组织体积与全因死亡率之间的关联。
本研究的最大亮点在于创新性地将人工智能技术应用于心脏灌注CTAC扫描的自动组织分割与量化，突破了以往仅限于衰减校正与钙化评估的局限，开创了利用常规影像数据挖掘胸部体成分生物标志物的新路径。
该AI模型能够在无需人工干预的情况下快速处理大量异构数据，确保结果的高重复性和可扩展性。
通过多中心大样本验证，展示了AI辅助体成分测量在预测全因死亡风险上的独立价值，体现了人工智能在提升影像诊断深度和拓展临床应用范围方面的巨大潜力。
这不仅推动了医疗影像数据的智能化利用，也为未来基于影像的个体化风险管理提供了坚实基础。
原文：https://www.thelancet.com/journals/landig/article/PIIS2589-7500(25)00026-3/fulltext
04
移动健康+AI（IF=24.1）
2025年5月14日，来自西班牙巴塞罗那的科研团队在Lancet子刊Lancet Digital Health（IF=24.1）上发表了题为Evaluation of mobile health technology combining telemonitoring and teleintervention versus usual care in vulnerable-phase heart failure management (HERMeS): a multicentre, randomised controlled trial的论文。探寻通过远程监测和电子健康支持能否减少心力衰竭患者在出院后早期（即脆弱阶段）发生心血管事件的风险。
本研究的突出亮点在于利用先进的人工智能和数字健康技术，实现了心力衰竭患者远程持续监测和智能化干预。
通过搭建基于网络的mHealth平台，结合AI算法对患者生理数据的实时分析与风险预测，支持临床医生进行精准的个体化治疗调整。
该AI辅助系统不仅提升了患者管理的时效性和精准度，还通过视频会议实现医疗团队与患者的有效沟通，极大增强了患者依从性和自我管理能力。
HERMeS试验充分展示了AI技术在慢性疾病管理中的应用潜力，为未来数字医疗和智能健康服务的发展提供了宝贵的临床证据和实践范本。
原文：https://www.thelancet.com/journals/landig/article/PIIS2589-7500(25)00038-X/fulltext
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