小G者AI快讯 | FDA批准首款一次性细胞疗法治疗罕见皮肤病;AI发现的小分子抑制剂拟纳入突破性治疗

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作者：微信文章


行业资讯
FDA批准首款一次性细胞疗法治疗罕见皮肤病日前，Abeona公司研发的Zevaskyn细胞疗法获FDA批准，用于治疗罕见遗传性皮肤病“蝴蝶皮肤”（营养不良性表皮松解症），该病患者皮肤脆弱易起水泡。Zevaskyn为患者自体皮肤细胞制成，一次性使用，定价达310万美元，成为全球最昂贵疗法之一。此前已有每周使用的Vyjuvek基因疗法上市，每年费用约63万美元。Zevaskyn或可覆盖更大伤口区域，预计年内上市。AI发现的小分子抑制剂拟纳入突破性治疗4月28日，英矽智能申报的1类新药Rentosertib（原名ISM001-055）拟纳入突破性治疗，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。Rentosertib是首款由生成式人工智能发现的药物，靶向Traf2/NCK相互作用激酶（TNIK），旨在阻断肺部纤维化进程。此前在IIa期临床中，Rentosertib展现出良好安全性，并在用力肺活量（FVC）等多项指标上呈现剂量依赖性的改善趋势，为IPF治疗带来新希望。
学术前沿
《癌症研究》：eRNA新标志物助力提升肿瘤免疫治疗精准性
近日，复旦大学团队在《癌症研究》期刊发表研究，揭示增强子RNA（eRNA）在肿瘤免疫治疗中的应用潜力。研究团队开发出基于增强子RNA（eRNA）的免疫治疗预测分数（eRIS），可有效预测肿瘤患者对免疫治疗的反应，并指导联合用药策略。动物实验表明，eRIS高分患者在接受免疫检查点抑制剂联合治疗后，免疫细胞浸润水平显著增加，生存期明显延长。该成果为提升免疫治疗的精准性和个体化提供了全新工具，具有广阔的临床应用前景。
参考信源：1.https://mp.weixin.qq.com/s/FgRov8RTs3VQdp1PSyD4nw2.https://endpts.com/fda-approves-abeonas-skin-disease-cell-therapy/3.https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU4OTY0NzE1NQ==&mid=2247646903&idx=4&sn=6604d050d821a10881139cc17cee6b47
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